随着近年来基因编辑等技术不断取得进展和突破，基因治疗产业蓄势待发。基因疗法实现了在基因层面上的治疗，不同于传统小分子药物和大分子生物药在蛋白质水平进行调控，基因疗法通过在基因层面发挥作用，克服和突破传统小分子药物在干扰蛋白-蛋白间相互作用方面的效果不理想、大分子生物药不能作用于细胞内靶点等局限。因此，基因疗法对于致病基因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特的性质和优势，有望成为治疗传统小分子药物、大分子生物药等不能解决的疾病或者改善疾病治疗的方式，并有可能从源头（基因变异）上治愈疾病。

根据技术方式的不同，FDA将基因治疗产品分为质粒DNA基因治疗产品、病毒载体基因治疗产品、细菌载体基因治疗产品、基因编辑治疗产品和细胞基因治疗产品，具体如下表：

自1963年美国分子生物学家、诺贝尔生理学或医学奖获得者Joshua Lederberg第一次提出“基因交换和基因优化”的理念，基因治疗行业已经走过了50多个年头，经历了50多年的曲折起伏的过程，并在长期的探索中取得了一定成效与突破。

随着递送系统及其他基因治疗技术在基因疗法中应用的逐渐成熟，基因治疗药物转化的壁垒被逐步攻破，2012年开始，越来越多的基因治疗药物获批上市，部分重磅产品甚至展现出巨大的销售盈利，如2018年11月获批上市的Onpattro产品，在2019年上市的第一年销售额已超过1.5亿美元。预示着基因治疗行业即将进入成功商业化和临床获益的爆发期。

随着基因治疗适应症的不断扩展、技术和生产端不断革新带来成本的下降，预计未来十年基因疗法将会迎来快速发展，未来二十年将会逐渐步入成熟并成为经济增长的重要引擎。

国家药品监督管理局（NMPA）是我国基因治疗行业的行政主管部门，负责对全国基因治疗行业进行全面监管，其中基因治疗产品由NMPA的药品审评中心（CDE）负责审批。

我国基因治疗产品最早监管法规可以追溯到1993年由原国家科学技术委员会颁布的“基因工程安全管理措施”的首次发布，至今我国对基因治疗行业的监管已经经历了近30个年头，经历了最初有限制的自由发展期、全面叫停的整顿期之后正在逐步走向鼓励发展的规范化道路。2020年12月30日，国家药典委正式出台《人用基因治疗制品总论》，该总论对基因治疗产品的生产制造、产品检定、质量控制等各环节做出详细的要求，体现出了我国对基因治疗生产要求的逐渐规范化。2021年，CDE连发两份关于基因治疗临床研究和非临床生物分布研究的技术指导原则，监管规范化逐步加强，有效弥补了国内技术指导原则体系缺口。

另外，国家、各地方相继出台一系列基因治疗领域支持政策，大力促进基因治疗行业的发展。其中包括国家、省市和其他相继将基因治疗行业列入到“十四五”规划中，明确其是十四五期间重点发展的细分赛道。

（一）上市产品

中国基因治疗产业还处于萌芽阶段。目前上市和临床实验申请获得受理的产品共有十几款。

根据CDE注册的临床实验来看，截至2020年底，我国基因治疗临床试验中肿瘤疾病占75%，感染性疾病和循环系统疾病各占13%和11%；基因治疗临床试验中I期、II期和III期分别各占51.6%、35.9%和12.5%。

（二）产业链

基因治疗产业上游为基础研究、生产工艺研发和基因治疗药物生产，下游为基因治疗产品的应用，技术平台为产业支撑环节，仪器设备、试剂、耗材、病毒改造与生产等为产业发展配套。

上中游的基因药物研发与生产包括基因的筛选和改造，基因与载体的融合，载体的扩大化生产和制剂。基因治疗的载体多样化，包括病毒、细菌、细胞和质粒等，使得不同类型的基因治疗药物在研发和生产工艺上差别较大。

下游的应用在医疗机构完成，基因治疗药物需要专业医务人员给药，并在治疗后进行监护。

产业链配套方面，国内部分企业已经能按照GMP标准生产质粒、病毒、细菌和细胞，但大多数生产和分析仪器，如生物反应器、荧光定量PCR仪和流式细胞仪等需要进口，无血清培养基和纯化层析柱等耗材也需要进口。

（三）市场容量

中国基因治疗市场规模从2016年的1500万人民币增长到2020年的2380万人民币。预计未来，中国基因治疗市场将得益于相关利好政策的支持、临床试验的不断开展和产品的不断获批，其规模将于2025年达到178.9亿人民币。

数据来源：药智根据公开资料整理

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